
マナーマ:バーレーン腫瘍センターは日曜日、CRISPR ベースの遺伝子編集療法 Casgevy exagamglogene autotemcel) を用いて鎌状赤血球症患者の治療に成功したと発表した。これは、この治療法が米国以外で初めて実施されたことを意味する。
Vertex Pharmaceuticals と CRISPR Therapeutics が開発した Casgevy は、CRISPR/Cas9 遺伝子編集技術を利用した初の認可治療薬である。
これは、患者の健康と寿命に影響を与える2つの遺伝性血液疾患である、SCDと輸血依存性βサラセミアの治療薬となる可能性がある。
バーレーンは2023年12月2日、Casgevyの使用を承認した。これにより、世界で2番目、中東では初の承認国となった。承認は、治療法の安全性、品質、有効性の評価に基づいて行われた。
この治療には複数のステップがある。まず、患者の骨髄から幹細胞を採取する。次に、機能的なヘモグロビンの生成を可能にするよう遺伝子編集を行う。最後に、安全性の徹底的なテストを行った後、修正した細胞を患者に再注入する。
バーレーンのジャリーラ・ビン・アル=サイード・ジャワド・ハサン保健大臣は、この治療の成功は、王国が先進的な医療技術の統合に尽力していることを示すものであると述べた。
「私たちは、ハマド・ビン・イーサ・アール・ハリーファ国王とサルマン・ビン・ハマド・アール・ハリーファ皇太子の指示に従い、すべての受益者に人生を変える治療へのアクセスを提供するという使命を果たし、バーレーンを革新的な医療の拠点として位置づけています」と彼女は述べた。
王立医療サービス司令官のシェイク・ファハド・ビン・ハリーファ・ビン・サルマン・アル・ハリーファ博士は、「バーレーンは、この地域における最先端の医療技術の最前線にあることを誇りに思う。この成果は、複雑な血液疾患を抱える患者に新たな希望をもたらし、医療技術革新におけるバーレーンの役割の高まりを裏付けるものである」と付け加えた。
バーレーン腫瘍センターのCEOであるエドワード・ロウランド博士は、この進展は、当施設が先進技術とグローバルなパートナーシップに重点的に取り組んできたことの反映であると述べた。
このイニシアティブは、医療の革新と連携を優先するバーレーンの国家医療戦略の一部であり、保健省、ロイヤル・メディカル・サービス、政府病院、および国家保健規制局の支援を受けている。