• 鎌状赤血球症は、赤血球が三日月型に硬直する遺伝性の血液疾患である。
• リヤドを拠点とするナノパームは、AIで訓練されたモデルとナノテクノロジーを組み合わせ、欠陥遺伝子を除去している。

スラファ・アルクナイジ

リヤド: サウジアラビアを拠点とするバイオテクノロジー企業ナノパームNanoPalmは、鎌状赤血球病患者の解決策を見出すため、人工知能、ナノテクノロジー、遺伝子治療を独自にブレンドしたバイオロボットを開発している。

世界中で約2000万人が罹患している鎌状赤血球症は、赤血球が三日月型に硬直する遺伝的な血液疾患である。鎌状赤血球患者は、血管の詰まり、痛み、疲労、貧血を経験し、健康に影響を及ぼす。

2022年に設立され、リヤドに本社を置くナノパームは、ネクステラ・イニシアチブによってインキュベートされる前は、キング・アブドルアジーズ・シティ・フォー・サイエンス・アンド・テクノロジー（KACST）で活動を開始した。

このバイオテクノロジー企業は、通信情報技術省がザ・ガレージ（かつては駐車場だったが、現在は300の新興企業を収容できる28,000平方メートルのスペース）と提携して運営している。

ナノパームの創設者であるアリ・アル＝ハサンとサマル・アル＝スディール両氏は、専門知識を駆使して、鎌状赤血球の症状を治療する以上の製品を開発した。彼らの目的は、患者の体内から遺伝子を完全に除去することである。

アル＝ハサン氏はナノ医療の知識を、アル＝スディール氏は化学のバックグラウンドを持ち、2人はそれぞれの専門知識を結集させることができた。

NanoPalmチームは1年以上かけてデータを収集し、人工知能モデルに反映させたとアル＝ハサン氏はアラブニュースに語った。

「私たちはAIを探求しています。それは私たち自身のデータを作成し、AIモデルを訓練するために使用されるデータを生成する必要がある長い旅です」

「最適な遺伝子治療を予測し、その安全性、有効性を予測し、治療期間を短縮し、しかも手頃な価格にする」

「ディスカバリーは、どの製薬会社でも医薬品開発プロセスの中心にあります。今、それはデジタル化され、AIが可能になりました」

製品の開発において、ナノパームは3つの技術を使用している： AIによるモデル化と予測、ナノテクノロジーによる医薬品の製造、そして遺伝子治療による遺伝物質の編集である。

「AIから得た製造レシピを使い、研究室で脂質バイオロボットを作ります。

「乗り物のようなものです。そして、その脂質バイオロボットがmRNAなどのRNA分子のような遺伝物質をカプセル化し、ハサミのような働きをして取り除きたい遺伝子を取り除くのです」

「患者がクリニックにやってくると、遺伝子物質を封入したバイオロボットを4時間かけて点滴し、帰宅します。バイオロボットはその後、患者の体をナビゲートし、病気がどこにあるのかを見つける。鎌状赤血球の原因細胞を追いかけるのです」。

ナノパームはバイオテクノロジー業界に革命を起こそうとしている。アル＝ハサン氏は、同社の使命は治療をより費用対効果の高いものにすることだと語った。

「この問題に取り組む中で、2つの重要な事実を発見しました。鎌状赤血球症だけが遺伝病ではありません。治療法が確立されていない遺伝性疾患は他にも6,000もあるのです」

「2つ目の問題は、現在の遺伝子治療は効果がないということです。超高額です。例えば、鎌状赤血球患者は注射を1本打つのに220万ドルも払わなければならないのです。

ナノパームはKACST、キングサウド大学、国立衛兵病院と協力し、サウジアラビアの15人の鎌状赤血球患者を治療している。

アル＝ハサン氏によれば、2030年にナノパーム製品が発売されれば、約42,000人のサウジアラビア人がその恩恵を受けることになる。